Transplantation of Haematopoietic Stem Cells Derived from Cord Blood, Bone Marrow or Peripheral Blood: A Single Centre Matched-Pair Analysis in a Heterogeneous Risk Population S. Schönberger 1 T. Niehues 1 R. Meisel 1 B. Bernbeck 1 H. J. Laws 1 G. Kögler 2 J. Enczmann 2 P.Wernet 2 U. Göbel 1 D. Dilloo 1 TransplantationhämatopoetischerStammzellenausNabelschnurblutbei einerheterogenenRisikogruppevon15KindernimVergleichzuKnochenmark undperipherenStammzellen Affiliation 1 Department of Paediatric Oncology, Haematology and Immunology, University Children's Hospital Düsseldorf, Germany 2 Institute for Transplantation Diagnostics and Cell Therapeutics, Heinrich Heine University, Düsseldorf Correspondence S. Schönberger ´ Düsseldorf ´ Germany ´ E-mail: schoenbs@uni-duesseldorf.de Bibliography Klin Pädiatr 2004; 216: 356±363  Georg Thieme Verlag KG Stuttgart ´ New York DOI10.1055/s-2004-832357 ISSN 0300-8630 Zusammenfassung Hintergrund: Neben der Transplantation von Knochenmark (KMT) oder der von aus peripherem Blut gewonnenen hämato- poetischen Stammzellen (PBSZT) wird die Transplantation von Nabelschnurblut (NBT) als eine alternative Behandlungsmög- lichkeit im Falle eines fehlenden passenden Spenders angesehen. UmdieEffizienzderNBTimVergleichzurKMTundPBSZTzuun- tersuchen, führten wir eine Matched-Pair-Analyse an unserem Zentrum durch. Patienten und Methoden: Im Zeitraum von 1996 und 2003 erhielten 15Kinder mit nicht-malignen und ma- lignen Erkrankungen unterschiedlichen Risikos eine NBT an un- serem Zentrum. 198 im gleichen Zeitraum an unserem Zentrum transplantierte KMT- oder PBSZT-Patienten standen für die Matched-Pair-Analyse zur Verfügung. Als Auswahlkriterien wur- den mit absteigender Priorität die Art der Erkrankung, der Re- missionsstatus,dieArtderStammzellspende(verwandtoderun- verwandt), das Alter bei der Transplantation, das Geschlecht so- wie das Transplantationsjahr verwendet. 47% der Nabelschnur- bluttransplantate waren £ 4/6 HLA-angepasst, während ca. 90% der Transplantate in der KMT- und PBSZT-Gruppe vollständig HLA-angepasst waren. Ergebnisse: Das Zeitintervall bis zum Er- reichen eines neutrophilen Engraftments war zwischen der NBT- und KMT-Gruppe vergleichbar (p=0,529), während das Engraft- ment nach PBSZT deutlich früher auftrat (p < 0,01). Der Zeitme- dian für das Erreichen des neutrophilen Engraftments betrug für die NBT-, KMT- und PBSZT-Gruppe 20 (13±36), 19 (14±28) bzw.14 (9±24) Tage. Im Gegensatz zu der Erwartung, dass in der NBT-Gruppe ein niedrigeres Risiko für die Entwicklung einer Transplantat-gegen-Wirt-Erkrankung (GvHD) vorhanden ist, lag mit einer gleichen Rate an GvHD in allen 3 Gruppen kein Vorteil Abstract Background: Beside the transplantation of haematopoietic stem cells derived from bone marrow (BMT) and peripheral blood (PBSCT) in the absence of a well-matched donor, transplantation of cord blood (CBT) has been shown to be a valid alternative. To validate the efficacy of CBT in comparison to BMT and PBSCT we performed a single-centre based matched-pair analysis. Patients and Methods: Between 1996 and 2003, 15paediatric patients with non-malignant and malignant diseases of heterogenous risk underwent CBT. 198paediatric patients undergoing BMT or PBSCT during the same time and at the same centre were avail- able for selection as appropriate controls for matched-pair ana- lysis. Matching criteria in descending hierarchy were disease, risk status, type of donor, age at HSCT, gender and year of trans- plantation. 47% of CB grafts were £ 4/6HLA-matched whereas close to 90% of grafts in the BMT and PBSCT cohorts were com- pletely matched. Results: Neutrophil engraftment was compar- able in CB and BM recipients (p = 0.529) while engraftment fol- lowing PBSCT occurs significantly earlier (p<0.01). Median time to neutrophil recovery was 20 (range: 13±36), 19 (14±28) and 14(9±24) days for the CBT, BMT and PBSCT cohort respectively. Of note contrary to the expectation, with regard to a reduced risk of Graft-versus-Host-Disease (GvHD) there was no clear ad- vantage in the CBT cohort with a similar overall GvHD rate in all 3groups.Thisobservationcanbeattributedtothefactthatinthe CBT cohort the proportion of patients with an HLA-mismatched donorwashigherthanintheothercohorts.Rateofdeathofcom- plications (DOC) was high in CB recipients (40%), but not statis- tically different from BM (27%) and PBSC recipients (13%). In contrast to the CBT and BMT cohort with only 1 patient dead of Hämatologie und Stammzelltransplantation 356