Arch PCdiatr 1999 : 6 SuppI : 345-7 0 Elsevier, Paris NouveautCs thkrapeutiques en hematologie La greffe de cellules souches h6matopoiZtiques dans la dkpanocytose G. Cormi, C. Verrnylenl, A. Ferster?, B. Brichardl, J. Ninanel, A. Ferrant’, A. Zeneberghl, P. Maesl, C. Dhooge”, Y. Benoit3, Y. Beguin4, M.F. Dresse4, E. Sariban ‘Cliniyues universitaires Sairzt-Luc, UCL ; ‘hdpitcrl univrrsitnire des enJilnt.s. ULB : ‘hbpitnl universitaire de Gent, ’ CHU de Liege, Belgiyue Les traitements proposks pour la drepanocytose sont essen- tiellement preventifs et symptomatiques. L’hydroxyuree diminue le tableau d’hemolyse ainsi que la frkquence et l’intensitt des crises vaso-occlusives [ 11. Cependant, la greffe mkdullaire represente le seul traitement B visCe rtel- lement curative [2, 31. L’Cvolution clinique de la drepano- cytose est impkvisible et rend le choix thkapeutique dif- ficile, en particulier la realisation d’une greffe. Pour cette raison, des cridres de stlection ont CtC ClaborCs [4]. Nous y avons ajoutC le souhait des parents de retoumer vivre dans Ieur pays d’origine, lorsque les conditions de prise en charge ClCmentaire ne sont pas respectkes. PATIENTS, DONNEURS ET MtiTHODES Patients Cinquante patients (27 garfons, 23 filles) atteints de drdpanocy- tose homozygote ont CtC transplant& en Belgique entre avril 1986 et janvier 1997. Les patients Ctaient originaires de la Republique dtmocratique du Congo (43), du Cameroun (trois), du Nigeria (deux), du Burundi (un) et de la Republique d’Afrique centrale (un). L’age median lors de la transplantation est de 75 ans (&art : 0.9 a 23 ans) et le suivi median de 6 ans (&art : I,5 a 12 arts). Trente-six patients ont ete transplantes en raison de la severite de la maladie (crises vaso-occlusives frequentes : 36, convulsions ou htmiplegie : six, syndrome thoracique aigu : 20, osdone- crose : trois). Quatorze enfants ont CtC greffes a un stade plus prbcoce, en raison du souhait des parents de retourner en Afrique. Donneurs Les donneurs Ctaient des membres de la fratrie. g&o-identiques, dans 49 cas. Pour un enfant, le donneur fut le pbre, phtno-identique. La source des cellules souches hematopo’ietiques a tte la moelle dam 48 cas, le sang de cordon pour deux. MCthodes La preparation a la greffe associe busulfan (I4 a 16 mglkg) et cyclophosphamide (160 a 200 mglkg). Pour les patients ages de plus de 10 ans, une radiothtrapie lympho’ide ou du serum antithy- mocytaire sont ajoutes au schema prtparatoire a la greffe, afin de diminuer les risques de rejet. La prevention de larkaction du greffon contre I’h8te est realike grace a la ciclosporine seule (25 patients) ou en association avec du methotrexate (schema court : jl, j3, j6 et parfois jll). La prevention des infections associe une decontamination di- gestive, des perfusions d’immunoglobulines durant I an apres la greffe et ensuite une prophylaxie a la penicilline tant que la r&u- peration de la fonction splenique n’est pas demontree. La prevention des accidents neurologiques apres la greffe est necessaire en raison du nombre accru de complications chez les patients drepanocytaires [5]. Elle comprend un antiepileptique (phenytome ou carbamazepine), un maintien du taux de plaquet- tes au-deli de 50 G/L et du taux d’hemoglobine entre 90 et I IO g/L, ainsi qu’un contr6le strict de la pression arterielle, du taux de ciclosporinemie et du taux de magnesemie.