TAMAÑO DE MUESTRA EN ENSAYOS CLÍNICOS Martín Andrés, A. y Femia Marzo, P. Bioestadística. Facultad de Medicina de Granada. 1. INTRODUCCIÓN: CONCEPTO DE ENSAYO CLÍNICO Dado que este capítulo versa sobre tamaño de muestra en los Ensayos Clínicos (EC en adelante), conviene comenzar definiendo lo que se entiende por tal. Un Ensayo Clínico es un potente mecanismo para evaluar la eficacia de un tratamiento. Aunque la legislación española al efecto da una definición más amplia (B.O.E. del 13-05-1993), aquí solo contemplamos lo que se conoce como Ensayos Clínicos Comparativos (de Fase III ó IV en la legislación española): comparación de unas técnicas, dosificaciones ó productos contra otros. La definición más apropiada para ellos es la de Meinert (1986): Un Ensayo Clínico es un diseño experimentalmente planificado para verificar la eficacia de un tratamiento en humanos a través de la comparación de los resultados obtenidos en dos grupos de pacientes que reciben, uno el tratamiento problema, y otro un tratamiento alternativo (nuevo o clásico) o ningún tratamiento, ambos grupos tomados, tratados y seguidos durante igual período de tiempo y obtenidos por la partición al azar en dos de un grupo inicial único. En la definición intervienen diferentes términos y conceptos que no son el objetivo actual. En ella se ha resaltado el término “eficacia ” pues sí es de interés actual. Para evaluar la eficacia de un tratamiento es preciso determinar qué se va a medir con tal fin. Ello se conoce como medida de la respuesta, la cual puede ser: a) Un suceso clínico (como por ejemplo la curación del enfermo): es una cualidad y suele ser lo preferible (aunque es más costoso en términos de tamaño de muestra). b) Una medida indirecta (como por ejemplo la presión sanguínea): es una cantidad y suele no ser preferible (por ser menos informativa clínicamente). Sea cual sea el caso, el análisis de los datos finales suele llevar a tener que efectuar una comparación de dos parámetros: dos proporciones (en las cualidades) ó dos medias (en las cantidades). Pero el objetivo de la comparación es variado.