Pronostic et traitement des leucémies aiguës lymphoblastiques de l’adulte X Thomas H Saad D Fière Résumé. – La leucémie aiguë lymphoblastique représente 20 % des leucémies de l’adulte. Au cours de ces dernières années, les résultats des traitements se sont considérablement améliorés. Ceci semble lié à une meilleure identification des facteurs pronostiques et à l’application, chez l’adulte, de stratégies thérapeutiques initialement utilisées pour les leucémies aiguës lymphoblastiques de l’enfant. Actuellement, 70 à 90 % des adultes obtiennent une rémission complète, et 25 à 50 % ont une survie longue sans maladie. La détermination du phénotype immunologique et l’analyse cytogénétique ont contribué à une meilleure classification des leucémies aiguës lymphoblastiques ; environ 70 % des adultes avec une leucémie aiguë lymphoblastique présentent, au diagnostic, des facteurs de mauvais pronostic. Les principaux facteurs d’évolution péjorative sont : un âge avancé, un chiffre élevé de globules blancs au diagnostic, une leucémie aiguë lymphoblastique n’appartenant pas à la lignée T, la présence d’un chromosome Philadelphie, une lenteur de réponse au traitement pour l’obtention de la rémission complète. Les survies longues sont de l’ordre de 20 à 25 % pour les leucémies à haut risque contre 60 à 70 % pour les leucémies à risque standard. Les thérapeutiques actuelles reposent sur des stratégies adaptées aux facteurs de risque de la leucémie. L’utilisation de traitements d’induction et de consolidation plus intensifs, éventuellement sous couvert de facteurs de croissance hématopoïétiques, a amélioré les taux de survie. Une prophylaxie d’un envahissement du système nerveux central est également bénéfique, particulièrement en cas de leucémie aiguë lymphoblastique à haut risque. Les leucémies aiguës lymphoblastiques à risque standard sont traitées uniquement par chimiothérapie. Les malades bénéficient, après les traitements d’induction et de consolidation, d’un traitement d’entretien. Les leucémies aiguës lymphoblastiques à haut risque doivent être traitées si possible par allogreffe de moelle osseuse, à partir d’un donneur familial à human leukocyte antigen (HLA) identique, en première rémission complète. L’autogreffe de cellules souches hématopoïétiques ou l’allogreffe à partir d’un donneur HLA identique non apparenté seront indiquées dans les formes à haut risque en l’absence de donneur dans la fratrie. © 2000 Editions Scientifiques et Médicales Elsevier SAS. Tous droits réservés. Introduction Les leucémies aiguës lymphoblastiques correspondent à des affections hématologiques malignes résultant d’une prolifération médullaire d’un clone anormal de précurseurs lymphoïdes s’accompagnant d’un arrêt de maturation. Elles représentent près de 20 % des leucémies aiguës de l’adulte. La maladie peut se développer à partir de cellules lymphoïdes appartenant à différentes lignées, donnant ainsi naissance, soit à des leucémies de la lignée B, soit à des leucémies de la lignée T, soit à des formes indifférenciées, voire parfois à des formes mixtes. Environ 20 % des leucémies aiguës lymphoblastiques appartiennent à la lignée T. Environ 80 % proviennent de la lignée B, dont 75 % de cellules B précurseurs et 5 % de cellules B plus matures (leucémies aiguës lymphoblastiques de type Burkitt). Les leucémies indifférenciées sont rares mais souvent traitées comme les leucémies aiguës lymphoblastiques. Dans environ 25 % des cas de leucémies aiguës lymphoblastiques de l’adulte, les lymphoblastes expriment à la fois des antigènes Xavier Thomas : Praticien hospitalier. Hussam Saad : Interne en médecine. Denis Fière : Praticien hospitalier universitaire. Service d’hématologie, hôpital Édouard-Herriot, 69437 Lyon cedex 03, France. lymphoïdes et myéloïdes. D’importants progrès ont été faits ces 20 dernières années sur le plan de la détermination de critères diagnostiques et de critères pronostiques pour ce type de leucémies. Le diagnostic de leucémie aiguë lymphoblastique ne peut plus reposer aujourd’hui sur les seules caractéristiques morphologiques et cytochimiques, mais doit inclure les éléments du phénotype immunologique des cellules leucémiques. Actuellement, une classification, basée sur des données immunophénotypiques et cytogénétiques ainsi que sur des données de la biologie moléculaire, est nécessaire pour la détermination du traitement optimal. En effet, les leucémies aiguës lymphoblastiques regroupent un certain nombre d’entités distinctes. On estime actuellement que 70 à 90 % des adultes présentant une leucémie aiguë lymphoblastique obtiennent une rémission complète et que 25 à 50 % ont une survie longue sans maladie. L’utilisation de traitements adaptés aux différents types de leucémies aiguës lymphoblastiques a permis l’amélioration significative des résultats. Cependant, de nombreuses questions restent posées. Ainsi, la durée optimale des traitements reste à déterminer. Le rôle des greffes de cellules sou- ches hématopoïétiques (allogreffe ou autogreffe) en première rémission complète, en fonction du type de malades (leucémies à risque standard ou leucémies à haut risque), est en cours d’investigation. Encyclopédie Médico-Chirurgicale 13-018-G-40 13-018-G-40 Toute référence à cet article doit porter la mention : Thomas X, Saad H et Fière D. Pronostic et traitement des leucémies aiguës lymphoblastiques de l’adulte. Encycl Méd Chir (Editions Scientifiques et Médicales Elsevier SAS, Paris, tous droits réservés), Hématologie, 13-018-G-40, 2000, 10 p.