Méthodologie des essais thérapeutiques : les règles de base sont-elles applicables aux essais en médecine interne ? Isabelle Mahé 1,2 , Antoine Bosquet 2 , Pablo Bartolucci 2 , Stéphanie Rist 2 , Jean-François Bergmann 1 1. Service de médecine A, Hôpital Lariboisière, AP-HP, Paris (75) 2. Service de médecine interne V, Hôpital Louis Mourier, Colombes (92) Correspondance : Isabelle Mahé, Service de médecine interne V, Hôpital Louis Mourier, 178 rue des Renouillers, 92700 Colombes. Tél. : 01 47 60 64 90 Fax : 01 47 60 64 91 isabelle.mahe@lmr.aphp.fr ■ Key-points Treatment trial methodology in internal medicine Clinical trials are the foundation of therapeutic evaluation. Their interpretation and usefulness depend on their compliance with strict methodological rules. Departments of internal medicine admit patients with many dif- ferent diseases, a variety that makes it difficult to organize and conduct clinical trials in their standard form. This article reviews the rules of clinical trials that are essential to their validity and reliability. The prospective randomized double- blinded clinical trial is the most scientifically rigorous method for assessing treatment. Rare diseases and those involving several specialties can and should be performed in accordance with the standard methodologi- cal rules, despite their particular aspects. This article considers ways to improve the participation of departments of internal medicine to future clinical trials. ■ Points essentiels L’évaluation des médicaments repose sur la réalisation d’essais thérapeutiques. Pour être interprétables, ces essais doivent obéir à des règles méthodologiques strictes. La médecine interne a la particularité d’accueillir des patients atteints de maladies très variées, ce qui pose la question de la faisa- bilité des essais cliniques sous la forme habituelle. En médecine interne il est essentiel de respecter les principes méthodologiques qui sous-tendent les essais thérapeutiques et qui en garantissent leur validité et leur fiabilité : l’essai clinique prospectif randomisé en double aveugle est l’essai clinique idéal et de référence. Cependant, il existe des difficultés spécifiques aux services de médecine interne, rendant la réalisation d’essais thérapeutiques par- ticulièrement difficile dans ces services. Les maladies rares et les maladies transversales contribuent à la richesse de la médecine interne mais les essais thérapeutiques réa- lisés dans ce contexte comportent des spécificités, même s’ils obéis- sent aux règles méthodologiques classiques. Dossier thématique évaluation thérapeutique en ligne sur / on line on www.masson.fr/revues/pm Presse Med. 2007; 36: 512–8 © 2007 Elsevier Masson SAS Tous droits réservés. tome 36 > n°3 > mars 2007 > cahier 2 doi: 10.1016/j.lpm.2007.01.013 512 Mise au point