Biobanken sind wesentliche Grundlage
für die Identifizierung und Entwicklung
von Biomarkern und unterstützen die
Fortentwicklung der Personalisierten
Medizin (. Übersicht 1, . Abb. 1). Von
zentraler Bedeutung ist hier der Zu-
gang zu Proben in Biobanken und die
Sammlung von Proben für Biomarker-
untersuchungen in klinischen Prüfungen.
Die forschenden Pharma- und Bio-
techunternehmen investieren in erheb-
lichem Umfang in die Identifizierung und
Validierung (Nachweis der Eignung für
klinische Routine) von Biomarkern. Ins-
besondere in der onkologischen Arznei-
mittelentwicklung untersuchen zahlreiche
Studienprogramme Gewebe und/oder
Blut von Patienten auf bestimmte Marker.
Ziel ist es, personalisierte Medikamente
mit besserem Nutzen-Risiko-Verhältnis
zu entwickeln und neue Zielstrukturen für
die Medikamentenentwicklung zu identi-
fizieren. Erst die Biomarkerforschung
schafft durch die Identifizierung neuer
Marker und deren Prüfung in klinischen
Studien und im klinischen Alltag die
Voraussetzung dafür, dass zukünftig
möglichst viele Krankheiten molekular-
diagnostisch klassifiziert und auch ziel-
gerichtet therapiert werden können.
Der vorliegende Beitrag beschreibt
aus der Perspektive eines forschenden
Pharmaunternehmens die Bedeutung
von Biobanken für die Entwicklung von
Biomarkern sowie deren Anwendungs-
gebiete und die Herausforderungen
und Rahmenbedingungen, die sich
aus biomarkerbasierten Konzepten im
Kontext der klinischen Entwicklung er-
geben.
Von Biomarkern zu
personalisierten
Therapiekonzepten
Biomarker sind biologische Chara-
kteristika, die objektiv gemessen werden
und hinweisgebend für einen normalen
oder pathologischen Prozess und/oder
das Ansprechen auf ein Arzneimittel
sind [1]. Der Begriff Biomarker umfasst
ein weites Spektrum – von genetischen
über biochemische bis hin zu immuno-
logischen Eigenschaften eines Patienten.
Die klinischen Einsatzmöglichkeiten
von Biomarkern sind vielfältig. Prädiktive
Marker ermöglichen die Identifizierung
von Patienten, die sehr wahrscheinlich auf
eine bestimmte Therapie ansprechen, und
eine gezielte/personalisierte Therapie-
auswahl. Der Nachweis des Biomarkers
erfolgt mittels eines Begleittests, d. h.
mit einem sogenannten Companion-
Diagnostik-Test. Biomarker können auch
Informationen über den Therapiever-
lauf (prognostische Biomarker), Neben-
wirkungen und Resistenzen liefern, im
Idealfall bevor sich entsprechende Ver-
änderungen klinisch zeigen.
Die frühe Forschung und Entwicklung
zur Identifizierung von Biomarkern
basiert zunächst auf präklinischen
Modellen. Anschließend muss die Bio-
markerhypothese validiert und in präzise,
verlässliche, „klinikalltagstaugliche“
Tests (Assays) überführt werden. Eine
große Herausforderung stellt die Über-
tragbarkeit der präklinischen Modelle
auf die klinische Routine dar. Der Weg
von der Entdeckung eines Biomarkers
bis zu einem therapiebegleitenden
Diagnostikum setzt die enge Verzahnung
zwischen Forschung und Entwicklung der
Pharma- und Diagnostikaunternehmen
voraus. So kann das Know-how der be-
teiligten Teams bereits im Forschungs-
und Entwicklungsstadium optimal
synchronisiert werden (. Abb. 2). Wenn
die Entwicklung des Arzneimittels und
der begleitenden diagnostischen Tests
parallel verlaufen, wird idealerweise
schon bei Markteinführung des Arznei-
mittels das klinisch validierte In-vitro-Be-
gleitdiagnostikum zur Verfügung stehen.
Dies ermöglicht einen noch sichereren
und effektiveren Einsatz des Arzneimittels
im klinischen Alltag.
Anwendungsgebiete
Forschende Pharmaunternehmen können
prinzipiell 4 Typen von Biobanken
nutzen: Biobanken von Universitäts-
kliniken, Biobanken von kommerziellen
Anbietern, Biobanken im Rahmen von
Studiengruppen und firmeninterne Bio-
banken (wie das Biosample Repository
von Roche), die Probenmaterial aus
klinischen Studien lagern (. Übersicht 2).
Erhebung von Prävalenzdaten,
Generierung von epidemio-
logiebasierten Daten
Je nach Ausrichtung und Größe haben
Biobanken das Potenzial, wertvolle epi-
demiologische Informationen zu liefern
(siehe hierzu auch die Beiträge von H.E.
Wichmann et al. [2] und A. Trehearne
[3] im vorliegenden Heft).
Für eine Biomarkerhypothese, die
auf Basis präklinischer Modelle oder
translationaler Forschungsansätze
generiert wurde, sind Erkenntnisse aus
Biobanken zur Prävalenz des Markers
von zentraler Bedeutung. Ermöglicht
Marlene Thomas
1
· Astrid Kiermaier
2
· Michael Cannarile
3
1
Medical Affairs Biomarker Lead, Roche Pharma AG, Grenzach-Wyhlen, Deutschland
2
Oncology Biomarker Development (OBD), F. Hoffmann-La Roche LTD, Basel, Schweiz
3
Roche Diagnostics GmbH, Penzberg, Deutschland
Die Bedeutung von Biobanken
für die klinische Entwicklung
Bundesgesundheitsbl 2016 · 59:344–350
DOI 10.1007/s00103-015-2304-5
Online publiziert: 4. Februar 2016
© Springer-Verlag Berlin Heidelberg 2016
Leitthema
344
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Bundesgesundheitsblatt - Gesundheitsforschung - Gesundheitsschutz 3 · 2016